A Comissão de Saúde da Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG) realizou uma audiência pública para discutir o acesso a tratamentos de alta complexidade e elevado custo, com destaque para o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). Trata-se da primeira terapia gênica aprovada para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara, progressiva e incapacitante que afeta, principalmente, meninos.
O medicamento foi autorizado pela Food and Drug Administration (FDA), em junho de 2023, e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em dezembro de 2024. Sua aplicação precoce, entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias, é crucial para impedir a progressão irreversível da doença.
O debate reuniu parlamentares, representantes do governo estadual, especialistas em saúde, associações de pacientes, familiares e entidades da sociedade civil. Durante a abertura, o deputado Lucas Lasmar (Rede) ressaltou que, embora o custo do Elevidys, estimado entre R$ 17 milhões e R$ 20 milhões, seja elevado, “a vida não tem preço” e o tempo é um fator determinante.
A DMD leva à perda progressiva da força muscular, tornando a maioria das crianças cadeirantes por volta dos 8 anos, com complicações cardíacas e respiratórias que reduzem drasticamente a expectativa de vida. “Temos que buscar caminhos para ajudar essas crianças e seus familiares no período correto, aonde já temos uma esperança”, afirmou o deputado.
Parentes de pacientes relataram a luta contra o tempo e a burocracia. João Robson, pai do pequeno Davi, disse que o filho recebeu o diagnóstico quando tinha pouco mais de um ano e que a família só conheceu o Elevidys graças à mobilização de outros pais. “Essa medicação é imprescindível e que seja dada o quanto antes possível, porque o tempo é crucial. Enquanto a família luta na Justiça, a criança perde habilidades em casa”.
Fabrícia Geraldo do Amaral, mãe de Tiago, contou que o filho completará 8 anos em outubro e ainda aguarda decisão judicial. “A idade dele vai passando e as dificuldades aumentando. Ele sobe as escadas engatinhando e tem dificuldade até para correr. Nossa luta é contra o tempo”.
Representantes do Conselho Estadual de Saúde, como Hilke Novato, defenderam a incorporação do tratamento ao Sistema Único de Saúde (SUS). “Recursos para isso existem. O que falta é política pública para garantir acesso. Se o medicamento tem eficácia e segurança, o SUS deve oferecer”, afirmou. Mariane Rodrigues reforçou que o Elevidys é hoje o único tratamento para a doença, e a burocracia não pode atrasar seu acesso.
Carolina Andrade Oliveira Dibai, diretora de Políticas de Assistência Farmacêutica da Secretaria de Estado de Saúde, ressaltou que a pasta acompanha o tema e reconhece a importância do diagnóstico precoce. “As doenças raras representam um desafio para qualquer sistema de saúde. Precisamos de estratégias que unam protocolos bem definidos, parcerias institucionais e avaliação criteriosa das tecnologias para garantir que o tratamento chegue a quem realmente precisa no momento certo”, afirmou.
O presidente do Sindicato dos Fisioterapeutas e Terapeutas Ocupacionais, Éder Luciano, reforçou que o acesso deve ir além do medicamento, abrangendo fisioterapia e acompanhamento especializado. “Essas crianças não têm tempo. A medicação precisa ser para ontem, acompanhada de terapias de qualidade”.
Projeto de Lei
O Projeto de Lei 4.145/2025, apresentado na ALMG, prevê a isenção do ICMS sobre o Elevidys, que poderia reduzir o preço em cerca de R$ 3,4 milhões por dose. A proposta também inclui a realização do exame de creatina quinase (CPK) no teste do pezinho para diagnóstico precoce e a criação de protocolos estaduais de tratamento.
A Comissão de Saúde se comprometeu a encaminhar requerimentos à Anvisa, à Secretaria de Estado de Saúde e ao governo federal, solicitando providências para garantir o fornecimento do Elevidys no prazo adequado.
